Dr. Bogdan Coltor: "O injecţie cu sânge din cordonul ombilical ar putea oferi speranţă pentru românii care suferă de boli rare"

În România, estimările arată că aproximativ un milion de persoane suferă de boli rare, deşi în registrele oficiale sunt întregistraţi doar aproximativ 8.000, se arată într-un comunicat al Dr. Bogdan Coltor, reprezentant medical Cord Blood Center. Doar o parte dintre ei au primit un diagnostic corect care să îi ajute să gestioneze simptomele bolii, însă cei mai mulţi nu au şi un tratament. Aceste cifre ar putea fi răsturnate pe viitor, arată rezultatele unui studiu recent, potrivit sursei.

Deşi peste 6.000 de boli rare sunt identificate la nivel mondial, România nu dispune de un registru naţional al acestor afecţiuni, transmite sursa. Aşa se face că în statisticile oficiale sunt înregistraţi doar aproximativ 8.000 de pacienţi români cu boli rare, în timp ce estimările internaţionale arată că cifra reală ar putea ajunge la un milion. Pentru mulţi dintre pacienţi drumul până la un diagnostic corect este unul anevoios, iar speranţa lor este pentru a afla un mod corect de gestionare a afecţiunii, cele mai multe dintre ele neavând şi un tratament, se mai arată în comunicat.

În acest context, un studiu recent al cercetătorilor din Pittsburgh arată rezultate promiţătoare pentru milioanele de pacienţi cu boli rare, potrivit sursei citate. Mai exact, aceştia au examinat impactul unei injecţii intravenoase cu sânge din cordonul ombilical, o sursă uşor disponibilă de celule stem, asupra a 44 de copii născuţi cu diverse afecţiuni genetice necanceroase, printre care drepanocitoza, talasemia, sindromul Hunter, boala Krabbe şi leucodistrofia metacromatică, relatează sursa.

Dintre aceştia, 30 de copii aveau tulburări metabolice, inclusiv leucodistrofii, - un grup de boli metabolice rare, progresive, care afectează creierul, măduva spinării şi alţi nervi periferici, ducând la dezvoltarea anormală sau distrugerea creierului, se mai arată în comunicat. Înainte de tratament, toţi aceşti copii prezentau simptome progresive de întârzieri ale dezvoltării neurologice. În termen de un an de la tratament, nivelurile de enzime ale tuturor celor 30 de copii cu tulburări metabolice au revenit la normal, iar progresia dezvoltării anormale a creierului s-a oprit, conform sursei.

În unele cazuri, copiii au început să dobândească noi abilităţi, subliniind astfel potenţialul terapeutic remarcabil al acestei terapii. Potrivit comunicatului, "Astfel de descoperiri ne oferă o perspectivă mai clară asupra rolului pe care celule stem îl vor avea în tratamentele viitorului. De la primul studiu clinic desfăşurat în urmă cu două decenii, s-au iniţiat alte câteva mii pentru a evalua eficacitatea şi aplicabilitatea terapiilor cu celulele stem hematopoietice sau mezenchimale într-o gamă largă de boli şi afecţiuni. Mai mult, în prezent peste 1.000 de studii clinice din întreaga lume se concentrează pe utilizarea ţesutului placentar,într-o varietate de boli diferite, printre care se află afecţiuni precum diabetul, Alzheimer sau Parkinson", explică Dr. Bogdan Coltor, reprezentant medical Cord Blood Center, prima şi cea mai mare bancă de celule stem din România.

În prezent, există protocoale standardizate pentru utilizarea celulelor stem hematopoietice recoltate la naştere în peste 85 de afecţiuni, inclusiv anumite tipuri de leucemie, scleroză multiplă, tulburări congenitale ale sângelui, neuroblastom şi tulburări metabolice. Cercetătorii estimează că până la sfârşitul anului 2030 vor fi aprobate alte 30-50 de noi terapii celulare, se mai arată în comunicat.