Autoritatea de reglementare a medicamentelor din Europa recomandă acordarea autorizaţiei unui nou medicament al Biogen

Autoritatea de reglementare a medicamentelor din Europa a recomandat vineri acordarea autorizaţii de introducere pe piaţă pentru un nou medicament al Biogen pentru boala neurodegenerativă scleroză laterală amiotrofică (SLA), care este progresivă şi mortală, transmite Reuters.

Medicamentul, Qalsody, a primit aprobare accelerată în Statele Unite în aprilie anul trecut, pe baza datelor preliminare care au arătat că reduce nivelul unei proteine de neurofilament despre care oamenii de ştiinţă cred că este legată de progresia bolii.

Acelaşi studiu cu 108 pacienţi a stat, de asemenea, la baza recomandării UE.

Cu toate acestea, Biogen încă trebuie să confirme beneficiile medicamentului într-un studiu post-aprobare, au spus atât autorităţile de reglementare din SUA, cât şi din UE.

ALS este o boală neurologică rară care poate afecta celulele nervoase din creier şi măduva spinării responsabile de mişcările musculare, ducând la paralizie progresivă şi moarte.

Medicamentul vizează o formă rară de SLA care este cauzată de o mutaţie genetică care duce la acumularea de niveluri toxice ale proteinei SOD1.

Agenţia Europeană pentru Medicamente (EMA) estimează că această mutaţie genetică afectează aproximativ 2% dintre persoanele cu SLA.

În prezent, medicamentul generic riluzol este singurul tratament autorizat pentru SLA în UE, a spus EMA.

EMA a spus că există o mare nevoie medicală nesatisfăcută pentru terapii eficiente care să păstreze funcţia musculară şi să prelungească viaţa pacienţilor cu SLA.

Compania a declarat că Comisia Europeană va revizui recomandarea comitetului EMA pentru medicamente de uz uman şi că se aşteaptă să decidă asupra autorizaţiei de introducere pe piaţă în al doilea trimestru al anului 2024.

Qalsody a adus venituri de 5,9 milioane de dolari pentru Biogen în 2023.

Renumitul fizician britanic Stephen Hawking a dezvoltat SLA când avea douăzeci de ani şi a trăit până la vârsta de 76 de ani. Cu toate acestea, majoritatea pacienţilor mor din cauza acestei afecţiuni în cinci ani, potrivit datelor guvernului SUA.