XTB POLONIA: Inovaţiile medicale cuceresc bursa - scenarii posibile în 2023

Inovaţiile ştiinţifice au revenit în atenţia investitorilor după ce doi câştigători ai Premiului Nobel pentru Chimie şi-au înfiinţat companii pe care le-au listat la bursă. Scenarii posibile despre viitorul biotehnologiei pe burse aflăm dintr-o analiză realizată de casa de brokeraj pe burse internaţionale XTB România, arată un comunicat de presă remis redacţiei.

• Un tratament inovator pentru bolile genetice devine un business de succes

Potrivit sursei citate, în 2020, Emmanuelle Charpentier şi Jennifer Doudna au primit Premiul Nobel pentru Chimie pentru "dezvoltarea unei metode de editare a genomului", CRISPR/Cas9.

Acum doi ani, pentru prima dată, a fost posibilă eliminarea unei mutaţii genetice defectuoase din corpul uman datorită editării genelor CRISPR-Cas9. Implementarea ADN-ului străin în partea selectată a genomului permite "înlocuirea" genei mutante cu cea corectă.

Această metodă este deja utilizată în tratamentul bolilor monogenetice precum anemia falciformă, fibroza chistică sau distrofia musculară Duchenne.

Datorită metodei CRISPR/Cas9, descrisă pentru prima dată în urmă cu 10 ani, întreprinderile din industria alimentară îşi pot modifica culturile într-un mod diferit faţă de organismele modificate genetic (GMO).

Cei doi laureaţi ai Premiului Nobel au fondat companiile numite CRISPR Therapeutics şi Intellia Therapeutics. Ambele companii au produs deja medicamente aprobate pentru comercializare de autorităţile de reglementare din SUA.

Cele mai mari companii din industria farmaceutică, precum Regeneron sau Bayer, co-creează CRISPR şi preiau provocarea de a combate bolile considerate până acum incurabile şi mortale.

• Noua "piaţă CRISPR" şi previziunile pentru următorii ani

În anii 1990, costul procesului de secvenţiere a genomului uman a fost ridicat, a ajuns la 2,7 miliarde de USD şi a durat aproape 13 ani. Astăzi, costurile sunt de aproape 700 USD, iar procesul durează doar câteva zile.

Piaţa globală de tehnologie CRISPR a fost evaluată la 2,2 miliarde USD în 2021. CAGR (rata medie anuală de creştere) estimată în perioada 2021-2030 este aproape de 20%.

Piaţa globală a tehnologiei CRISPR este de aşteptat să atingă 11,6 miliarde de USD până în 2030.

Potrivit previziunilor, Asia şi Pacificul vor fi pieţele cu cea mai dinamică dezvoltare în ceea ce priveşte tehnologia CRISPR.

Dintre toate regiunile, America de Nord a apărut ca cea mai mare piaţă pentru tehnologia CRISPR, cu o cotă de aproximativ 34,67% şi 2.251,21 milioane în venituri în 2021.

Se estimează că piaţa CRISPR din regiunea Americii de Nord va experimenta o creştere semnificativă în următorii doi ani, datorită beneficiilor multiple ale utilizării tehnologiei CRISPR, a numeroaselor inovaţii tehnologice şi aprobări de produse, precum şi a legislaţiei implementate de guverne.

• Top 5 companii care folosesc metoda CRISPR

-CRISPR Therapeutics (CRSP.US)

Compania a încheiat un parteneriat cu Bayer şi Vertex. Cooperarea cu Bayer a dus la crearea unei companii mixte, Casebia Therapeutics.

Bayer s-a angajat să finanţeze operaţiunile companiei cu 300 de milioane USD pe o perioadă de 5 ani. CRISPR Therapeutics deţine 50% din Casebia.

Compania se concentrează pe tratarea orbirii, a defectelor cardiace şi a bolilor de sânge folosind metoda Cas-9.

Compania a implementat deja medicamentul CTX001 aprobat de FDA (Administraţia Medicamentelor din SUA), care este utilizat pentru tratamentul betatalasemiei şi a siclemiei.

Pentru a dezvolta medicamentul CTX001, compania a stabilit o cooperare cu Vertex, care a achiziţionat un pachet de 60% din programul de cercetare şi a investit 900 milioane USD.

Valoarea estimată a programului de combatere a ambelor boli a ajuns la aproximativ 9 miliarde USD.

-Intellia Therapeutics (NTLA.US)

Intellia a fost fondată de Nessan Bermingham şi Jennifer Doudna, laureată a Premiului Nobel 2020. Compania a încheiat parteneriate cu Novartis şi Regeneron.

Printre acţionari se numără fondurile de investiţii BlackRock, Vanguard şi ArkInvest.

Cel mai promiţător program este NTLA-2001, care îşi propune să reducă concentraţia amiloidozei transtiretinei. Programul a oferit deja companiei venituri de aproape 700 de milioane USD. Intellia îl implementează în cooperare cu Regeneron.

Intellia lucrează cu Novartis pentru a dezvolta NTLA-2002 pentru combaterea edemului subcutanat ereditar. Companiile lucrează, de asemenea, la un proiect menit să găsească un remediu pentru drepanocitoză. Se estimează că programul va genera venituri de la 5 la 6 miliarde de dolari.

Intellia a colaborat, de asemenea, cu Cellex şi Blackstone, colaborare unde se concentrează pe aşa-numitele terapii alogene universale.

Intellia operează pe piaţa din SUA. Fiind singura companie din industrie, are un program de combatere a leucemiei acute, NTLA-5001.

Valoarea potenţială a veniturilor doar pe piaţa din SUA este estimată la 6 până la 8 miliarde USD.

-Beam Therapeutics (BEAM.US)

Compania spune că abordarea sa oferă mai multe avantaje faţă de alte tehnici CRISPR.

Este în proces de introducere a candidatului principal BEAM-101 în studiile clinice de fază 1/2 pentru combaterea drepaniei.

De asemenea, rulează programe preclinice care utilizează editarea bazelor de date pentru a trata beta talasemia, leucemia şi câteva alte boli genetice.

Cu toate acestea, potenţialul pe termen lung al tehnologiei Beam poate justifica o evaluare actuală ridicată.

-Editas Medicine (EDIT.US)

În septembrie 2021, compania a anunţat rezultatele preliminare ale studiului BRILLIANCE de faza 1/2 al EDIT-101, utilizat pentru tratamentul amaurozei congenitale Leber 10 (LCA10). Investitorii au fost dezamăgiţi de aceste date.

Editas are şi un alt candidat în faza clinică, EDIT-301. La fel ca şi programele majore Beam şi CRISPR Therapeutics, EDIT-301 vizează boala cu celule secera.

Compania speră să introducă EDIT-301 în studiile clinice ca tratament pentru beta-talasemia dependentă de transfuzii.

În ultimii câţiva ani, Editas a fost, în general, considerat unul dintre cei mai importanţi producători de medicamente axate pe CRISPR.

-Sangamo Therapeutics (SGMO.US)

Sangamo a fost fondată în 1995 sub numele de Sangamo BioSciences, Inc. şi s-a concentrat pe cercetarea noilor tehnologii de editare a genomului.

Compania a încheiat un parteneriat cu Pfizer pentru a dezvolta tratamente pentru hemofilia A şi ALS.

Compania sponsorizează în prezent studii clinice în anemia cu celule falciforme şi beta talasemie. Compania a stabilit parteneriate cu multe companii de top, precum Pfizer, Biogen, Novartis, Takeda, Sanofi şi Kite Pharma, se precizează în comunicat.