ÎN SUA: O terapie genetică a Novartis pentru o boală rară, aprobată

Grupul farmaceutic elveţian Novartis a obţinut, ieri, aprobarea autorităţilor de reglementare americane pentru medicamentul genetic Zolgensma destinat atrofiei muculare spinale, principala cauză genetică de mortalitate infantilă, iar preţul stabilit pentru acest tratament, care se administrează o singură dată, este unul record la nivel mondial, de 2,12 de milioane de dolari, transmite Reuters.

Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) a aprobat Zolgensma pentru copii cu vârste de până la doi ani, inclusiv pentru cei care nu au încă simptome.

Autorizaţia se referă la copiii cu cea mai periculoasă formă a bolii moştenite, precum şi pentru cei la care simptomele pot apărea mai târziu.

"Este posibil să fie un nou standard de îngrijire a bebeluşilor cu cea mai gravă formă de boală. Sarcina este acum de a negocia cu asigurătorii că acest medicament va oferi economii pe termen lung", a spus Emmanuelle Tiongson, neurolog pediatru la Children's Hospital Los Angeles, care a tratat pacienţi cu Zolgensma într-un program de acces extins.

În privinţa preţului mare, directorii Novartis au spus că acest tratament unic este mai valoros decât tratamentele costisitoare pe termen lung, care costă câteva sute de mii de dolari pe an.

Novartis a deschis, anul trecut, o dezbatere referitoare la preţul terapiei genetice, estimând că tratamentul va permite o economie de până la 5 milioane de dolari pe pacient.

O evaluare din luna aprilie, realizată de grupul independent Institute for Clinical and Economic Review (ICER), a ajuns la concluzia că estimarea făcută de Novartis pentru Zolgensma este exagerată.

Ieri, ICER a anunţat că, pe baza datelor clinice suplimentare oferite de Novartis, evaluarea Agenţiei pentru Alimente şi Medicamente şi preţul de lansare a medicamentului, consideră că acesta este sub limita superioară a unui interval referitor la eficienţa costului.

Novartis a anunţat că oferă asigurătorilor de sănătate opţiunea plăţii în rate pentru Zolgensma, rambursarea banilor în cazul în care tratamentul nu îşi face efectul şi discounturi pentru plătitorii care acceptă condiţii standard de plată.

Novartis se aşteaptă ca Zolgensma să obţină autorizaţie în Europa şi Japonia pe parcursul acestui an.

Zolgensma va concura cu medicamentul Spinraza produs de Biogen, care a fost primul tratament aprobat pentru boala respectivă.

Analişti de pe Wall Street au estimat că Zolgensma va genera vânzări de 2 miliarde de dolari până în 2022, potrivit unui studiu realizat de firma Refinitiv.